Cuando la medicina avanza, pero la financiación frena

Cada 29 de febrero, el mundo recuerda a los pacientes con enfermedades raras, pero su lucha es diaria y, en muchos casos, desesperada. En España, el Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2024, presentado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), expone avances insuficientes y una realidad que sigue siendo inaceptable.

Durante 2024, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) registró 25 nuevos productos con designación huérfana, de los cuales 17 obtuvieron autorización de comercialización en Europa. En España, se asignaron 24 nuevos códigos nacionales (CN) y se aprobó la financiación de 17 medicamentos huérfanos por el Sistema Nacional de Salud (SNS). Sin embargo, 46 medicamentos siguen sin financiación, de los cuales 23 han recibido una resolución negativa y 23 están en estudio o petición. Esto significa que miles de pacientes continúan sin acceso a terapias esenciales, condenados a la incertidumbre y, en muchos casos, al deterioro de su calidad de vida.

El acceso a estos tratamientos sigue siendo un laberinto burocrático. El tiempo medio de espera desde la obtención del CN hasta la decisión de financiación se mantiene en 23 meses, un retraso injustificable cuando se trata de enfermedades que comprometen la vida. En comparación con Europa, donde existen 210 productos con designación huérfana vigente y 147 cuentan con autorización de comercialización, España sigue rezagada en la financiación de estos tratamientos, cubriendo solo el 58% de los autorizados en la UE. ¿Por qué la vida de un paciente español vale menos que la de un europeo?

En cuanto a las terapias avanzadas para enfermedades raras, en la Unión Europea hay 15 autorizadas para comercialización; 14 ya tienen CN en España y solo 7 cuentan con financiación del SNS. A pesar de que en 2024 se aprobaron 3 nuevas terapias avanzadas, rompiendo con la inactividad desde 2021, sigue siendo un número alarmantemente bajo en relación con las necesidades existentes.

El informe también resalta que la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028 ha identificado las enfermedades raras como un área terapéutica prioritaria. Pero las promesas no son suficientes. Si realmente se reconociera esta urgencia, los mecanismos de financiación y aprobación no seguirían retrasando el acceso a los medicamentos con trámites interminables y decisiones arbitrarias. La desigualdad entre comunidades autónomas sigue siendo evidente, dejando a muchos pacientes en una situación de vulnerabilidad extrema.

Desde la Asociación Poco Frecuentes, exigimos que el modelo de precio y financiación contemple la especificidad de estos medicamentos y priorice la vida de los pacientes sobre los intereses económicos. No es aceptable que la burocracia y la falta de voluntad política continúen siendo barreras para la salud de quienes más lo necesitan. Urge una reforma estructural que agilice la evaluación y financiación de estos tratamientos. No podemos seguir permitiendo que el SNS siga dejando en el olvido a los pacientes con enfermedades raras. Su derecho a la salud y a la dignidad no puede seguir siendo ignorado.

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